對新藥臨床評價中最關(guān)鍵的一期試驗。本期應(yīng)在衛(wèi)生行政部門指定的醫(yī)院中進(jìn)行。試驗分為兩個階段：第一階段先在一個醫(yī)院少數(shù)病人身上試驗，第二階段則是在已有經(jīng)驗的基礎(chǔ)上擴(kuò)大試驗范圍，至少應(yīng)包括三個不同醫(yī)院。本期試驗的目的是在有對照的試驗條件下，詳細(xì)考察確定新藥的臨床療效，包括一種或數(shù)種適應(yīng)癥，評價藥物的安全性，觀察短期應(yīng)用時的不良反應(yīng)；驗證短期應(yīng)用的最適劑量；確定新藥在患者身上的藥物代謝動力學(xué)和生物利用度參數(shù)；適當(dāng)研究劑量與效應(yīng)的關(guān)系；初步研究可預(yù)期的藥物相互作用。本期可采用單盲法或雙盲法的試驗原則。試驗結(jié)果進(jìn)行統(tǒng)計學(xué)處理后，應(yīng)作出評價和相應(yīng)的結(jié)論，并結(jié)合一期臨床試驗的結(jié)果，寫出正式的新藥臨床試驗報告，經(jīng)省衛(wèi)生廳轉(zhuǎn)報衛(wèi)生部批準(zhǔn)試生產(chǎn)。本期試驗總的例數(shù)常見病、多發(fā)病一般不應(yīng)少于300例（其中主要病種不少于100例）。計劃生育藥不少于1000例，每例觀察期間不少于12個月經(jīng)周期。